Lo ha sviluppato una startup dell’Iit, che ne ha dimostrato la non tossicità sull’uomo e la capacità di modulare l’attività del cervello
Ha superato la fase uno di sperimentazione, dimostrandosi non tossico e ben tollerato in volontari sani: ora il candidato farmaco per l’autismo sviluppato da Iama Therapeutics è pronto per la fase due dello studio clinico, che ne testerà la reale efficacia.
“Il farmaco è un inibitore selettivo di un trasportatore del cloro che è presente nel cervello – spiega Laura Cancedda, cofondatrice scientifica di Iama e ricercatrice Iit – e ha la funzione di modulare l’attività neuronale. In condizioni come l’autismo, noi abbiamo dimostrato in modelli preclinici che questa attività è aumentata. Attraverso l’uso del farmaco riusciamo a riportarla a un livello fisiologico”. Si pensa quindi che possa permettere ai soggetti con autismo, o altri disturbi del neurosviluppo, di diminuire i comportamenti ripetitivi e favorire quelli sociali, migliorando così la qualità di vita.
Iama è una startup dell’Istituto italiano di tecnologia di Genova: proprio all’interno dell’Iit è nata la sinergia tra neuroscienze e scienze computazionali che ha aiutato a selezionare più rapidamente le molecole su cui lavorare. “Le molecole sono oggetti tridimensionali tanto quanto tutto ciò che c’è intorno a noi – spiega Marco De Vivo, cofondatore scientifico di Iama e ricercatore Iit – solo che su scala microscopica. Noi le sappiamo disegnare e costruire in modo che vadano a colpire il nostro bersaglio farmacologico, in questo caso una proteina chiamata NKCC1”.
Partendo da diverse decine di migliaia di molecole possibili, grazie al computer e all’intelligenza artificiale, ne sono state scelte un centinaio da realizzare e testare. Ora è rimasta in gioco Iama-6: per portare a termine la fase due sono stati raccolti 15 milioni di euro da investitori italiani. Se tutto andrà bene, il farmaco potrebbe arrivare sul mercato nel giro di 6-10 anni.
Fonte RaiNews.it
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